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Un programma speciale di oncologia clinica molecolare

Terapie personalizzate

Terapia personalizzataNel corso dell’ultimo secolo, la terapia del cancro si è imperniata su standard di cura basati sui risultati di studi effettuati su grandi numeri di pazienti. Per loro natura, tuttavia, questi studi non prendono in considerazione la variabilità genetica e molecolare dei singoli individui all’interno di una popolazione.

La medicina personalizzata mira a individuare le differenze fra individui e definire la terapia a livello del singolo paziente. Alla base di questo approccio vi è l’uso sistematico delle informazioni molecolari dell’individuo per selezionare o ottimizzare la cura su ciascun paziente.

Dalla fine degli anni ‘90, l’avvento di biobanche di tessuti ha determinato avanzamenti significativi in un gran numero di tecnologie di profiling molecolare, tra cui l’analisi del genoma e del trascrittoma. Gli spettacolari sviluppi della biologia molecolare, culminati con il sequenziamento completo del genoma umano, hanno così aperto una nuova era per la medicina, suggerendo un impiego clinico dei profili molecolari del singolo paziente per definire le terapie mediche personalizzate.

Oggi, nell’era post-genomica, altre tecnologie "-omiche" stanno iniziando ad avvicinarsi al letto del malato. Il settore della proteomica, ovvero l’analisi e la caratterizzazione globale del proteoma, potrebbe avere un impatto importantissimo sulla medicina personalizzata nel prossimo futuro. Infatti, mentre il genoma svolge una funzione di archivio di informazioni, le proteine svolgono tutte le funzioni vitali della cellula. Non a caso, la maggior parte delle terapie a bersaglio molecolare o targeted therapy in uso sono dirette verso una specifica proteina.

Quali ostacoli verso una terapia personalizzata?

L’ostacolo principale alla realizzazione di terapie mirate efficaci e personalizzate per i pazienti oncologici è rappresentato dalla scarsa comprensione delle caratteristiche molecolari relative al tumore del singolo paziente. I nuovi farmaci ad azione mirata, infatti, sebbene potenzialmente efficaci su alcune categorie di pazienti, vengono spesso sperimentati in modo non selettivo a causa della mancanza di affidabili marcatori predittivi di risposta (biomarcatori) in grado di orientare la scelta terapeutica e quindi di selezionare “il giusto farmaco per ogni paziente”. Inoltre, la complessità dei meccanismi di sopravvivenza e compensazione messi in atto dalle cellule tumorali spesso finisce per generare fenomeni di resistenza ai nuovi farmaci e provocare il fallimento della terapia.